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한미약품과 GC녹십자가 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입한다.
한미약품과 GC녹십자는 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 'LA-GLA'(HM15421/GC1134A) 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 13일 밝혔다.
지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발이 빠르게 추진될 계획이다. 임상시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀 난치 질환으로 리소좀 축적 질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 파브리병 환자 대부분은 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점도 존재한다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.
한미약품과 GC녹십자 관계자는 "앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고 희귀 질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다"고 말했다.
